病例对照研究在探讨、检验暴露与效应之间的关系时，应用社会学、统计学、逻辑学和医学等的相关理论和方法，从不同角度进行论证、推导和分析，使病例对照研究相对于描述性和实验性研究来说具有独特的方法学色彩，因此，在流行病学方法学上分属分析性研究。病例对照研究在分析暴露与效应的关系时，通过设立专门的比较组，使暴露与效应之间的关系获得“反面”的证据。病例对照研究通过调查“现在”的病例“过去”的暴露史，即研究方向由果及因，因而具有回顾性的研究性质。正是由于“回顾性”，病例对照研究则难以避免各种偏倚对研究的影响，因此，它在病因研究中的作用和地位被限定在“探索并检验病因假设”，而不是“验证病因假设”上。
此外，病例对照研究还具有适合于对罕见病的研究和省时省力的优势。