造血干细胞移植可治疗部分血液系恶性肿瘤（白血病、多发性骨髓瘤、恶性淋巴瘤等）、重型再生障碍性贫血（SAA）、遗传性疾病包括：严重联合免疫缺陷病、重症β－珠蛋白合成障碍性贫血、先天性再生障碍性贫血（凡可尼贫血）、镰状细胞贫血、先天性中性粒细胞减少症，粘多糖病、尼曼一匹克病，阵发性睡眠性血红蛋白尿等。也可治疗实体肿瘤包括小细胞肺癌、神经母细胞癌、神经胶质细胞癌、乳腺癌、卵巢癌、睾丸癌、黑色素癌、肉瘤和尤文氏瘤等。