咖啡因小剂量（50～200mg）可使睡意消失，疲劳减轻，精神振奋，思维敏捷；较大剂量可直接兴奋延脑呼吸中枢和血管运动中枢，使呼吸加快加深，血压升高；中毒剂量可兴奋脊髓；还可舒张支气管平滑肌、利尿及刺激胃肠分泌。用量过大可致惊厥。咖啡因的中枢兴奋及舒张支气管平滑肌的作用可能与其阻断腺苷受体有关。咖啡因主要用于对抗中枢抑制状态，也可配伍治疗某些偏头痛。由于咖啡因能促进儿茶酚胺的合成和释放，所以被认为是具有正性作用的心血管药物，即使一次服用小剂量也能产生心率增快、血压升高等正性心力作用。咖啡因通过兴奋中枢神经系统的迷走中枢，刺激迷走神经胃支，可引起胃泌酸增加和胃腺分泌亢进，也可刺激胃肥大细胞释放组胺，进而造成胃壁细胞泌酸增加。