（1）针对发病机制进行治疗
①补充造血因子及造血原料：铁剂适用于缺铁性贫血：叶酸和维生素B₁₂适用于营养性巨幼细胞性贫血；红细胞生成素适用于肾性贫血。
②免疫抑制剂：肾上腺皮质激素适用于温抗体型自身免疫性溶血性贫血、免疫机制引发的再生障碍性贫血及阵发性睡眠性血红蛋白尿的发作期；环孢素A适用于免疫机制引发的再生障碍性贫血或难治性自身免疫性溶血性贫血；抗胸腺细胞球蛋白适用于急性或重型再生障碍性贫血。
③雄激素适用于慢性再生障碍性贫血。
④骨髓移植适用于重型再生障碍性贫血。
（2）针对原发病进行病因学治疗。
（3）输血支持治疗适用于循环血容量不稳定的急性失血、难治性贫血及慢性重度贫血。但应注意：
①宜推广成分输血。
②注意输血并发症如输血传播性疾病、输血反应及长期反复输血引发的继发性血色病。
③自身免疫性溶血和阵发性睡眠性血红蛋白尿，有时输血反而可引发严重的溶血反应，因此，必须输血时，应在免疫抑制剂应用前提下，输注经生理盐水反复洗涤过的红细胞。
（4）其他治疗
①手术：脾切除适用于遗传性球形细胞增多症、原发性脾功能亢进所致贫血，以及糖皮质激素难以维持疗效的自身免疫性溶血性贫血；胸腺切除适用于伴发于胸腺瘤的纯红细胞再生障碍性贫血。
②造血干细胞移植：适用于急性或重型再生障碍性贫血、部分重型珠蛋白生成障碍性贫血及骨髓增生异常综合征患者。